Al igual que en muchos otros aspectos de la vida, la tecnología ha acelerado el ritmo de la innovación en la atención oncológica. En concreto, durante las últimas dos décadas, avances como la inmunoterapia, los progresos en las pruebas genéticas moleculares y la medicina de precisión dirigida han transformado la forma en que detectamos, tratamos e incluso prevenimos muchos tipos de cáncer. Al mismo tiempo, a medida que los tratamientos han avanzado, el análisis de datos ha puesto de manifiesto un aumento en la tasa de participación de los pacientes en estudios clínicos 1)
En mi cargo de director de Investigación Clínica en Northwest Cancer Centers, trabajo como investigador científico, seleccionando los ensayos en los que puede participar nuestro programa de investigación. Para nosotros es importante identificar posibles terapias que no solo contribuyan al avance de los tratamientos contra el cáncer, sino que también ofrezcan a nuestros pacientes opciones que no están disponibles en ningún otro lugar de la región.
En mi labor como oncólogo médico, dedico cada semana a trabajar en estrecha colaboración con cada uno de mis pacientes. En colaboración con el resto de sus profesionales sanitarios, determinamos el tratamiento más adecuado en función de su tipo específico de cáncer, el perfil molecular de su tumor, los resultados de las pruebas de ADN y genómicas, y sus objetivos terapéuticos individuales. Para la mayoría de los pacientes, esto se traduce en un plan de atención centrado en los tratamientos más recientes aprobados por la FDA y recomendados por las Directrices de Práctica Clínica de la Red Nacional Integral contra el Cáncer (NCCN).
Otro aspecto igualmente importante a la hora de elaborar un plan de tratamiento individualizado es determinar si la participación en un ensayo clínico podría ser adecuada y de interés para el paciente. Esto incluye la búsqueda de ensayos disponibles en Northwest Cancer Centers, así como la evaluación de oportunidades conocidas en otras instituciones cuando sea pertinente.
Durante esta evaluación, es nuestra responsabilidad determinar si el paciente entiende en qué consiste un ensayo clínico, confirmar que comprende las ventajas y los riesgos de participar en él y, lo más importante, asegurarnos de que participar en el ensayo es la opción más adecuada para él.
Comprender las siguientes preguntas y respuestas puede ayudarte a ti o a un ser querido a determinar si participar en un ensayo clínico es lo adecuado para vosotros.
¿Qué es un ensayo clínico?
¿Cuáles son las diferentes fases de Estudios Clínicos en qué consiste cada una de ellas?
¿Quién debería plantearse participar en un ensayo clínico?
¿Qué ventajas tiene para el paciente participar en un ensayo clínico?
¿Qué es un ensayo clínico?
Los ensayos clínicos son estudios de investigación que se utilizan para evaluar nuevos tratamientos. Estos ensayos pueden centrarse en nuevos medicamentos, procedimientos quirúrgicos o métodos de diagnóstico, con el fin de determinar, en primer lugar, su seguridad y, a continuación, su eficacia.
Antes de que la FDA apruebe el uso de un nuevo producto o tratamiento, este debe pasar por cuatro fases de desarrollo. Cada fase representa un hito importante en el desarrollo de un avance terapéutico. También se llevan a cabo ensayos clínicos una vez que la FDA ha aprobado un tratamiento.
¿Cuáles son las diferentes fases de Estudios Clínicos?
Fase preclínica: La primera fase del desarrollo es la «fase preclínica». En esta fase no participan sujetos humanos. En ella se estudia un nuevo fármaco en el laboratorio, utilizando tejido celular o animales, con el fin de recabar información sobre la posología potencial y la toxicidad, y determinar así si sería conveniente probar el fármaco en seres humanos. Esta fase suele durar varios años.
Fase 1: Una vez completada la fase preclínica, el siguiente paso es un ensayo de fase 1. Un ensayo de fase 1 consiste en la primera vez que se utiliza un medicamento, procedimiento o dispositivo concreto en seres humanos vivos. Los objetivos principales de un ensayo de fase 1 son evaluar la seguridad y recabar información sobre cómo interactúa el fármaco en el cuerpo humano. Esto puede incluir la identificación de efectos secundarios, dosis seguras y dosis potencialmente eficaces. Los ensayos de fase I suelen durar varios meses y pueden incluir solo entre 10 y 50 pacientes. Estos pacientes padecen una amplia variedad de tipos de cáncer (2). Una vez finalizados los ensayos de fase I, casi el 70 % de todos los tratamientos potenciales muestran opciones de dosificación seguras y motivos para pasar a la fase II.
Fase 2: En los ensayos de fase 2, los investigadores esperan determinar si un posible tratamiento es eficaz, obtener más información sobre la dosificación segura y los efectos secundarios. Estos estudios suelen centrarse únicamente en pacientes con uno o dos tipos específicos de cáncer. Pueden incluir varias docenas de pacientes o quizás varios cientos. Por lo general, en estudios clínicos de fase 2, todos los pacientes reciben la misma dosis. En ocasiones, los pacientes se asignan aleatoriamente a diferentes grupos de tratamiento. En estos casos, cada grupo puede recibir dosis diferentes o recibir el tratamiento de formas distintas para ver cuál ofrece el mejor equilibrio entre seguridad y respuesta. Estos ensayos suelen durar varios meses, pero pueden prolongarse hasta dos años. Si un número suficiente de participantes en los ensayos de fase II parece beneficiarse del tratamiento y los efectos secundarios no superan los posibles beneficios, estudios clínicos comenzar estudios clínicos de fase III. Solo alrededor del 20 % de los tratamientos que comienzan en los ensayos de fase I llegan a esta etapa (2).
Fase 3: estudios clínicos de fase 3 estudios clínicos la seguridad y la eficacia del nuevo tratamiento con las del tratamiento estándar actual para determinar si constituye una opción terapéutica mejor que las disponibles en la actualidad.
Estos estudios suelen contar con la participación de miles de pacientes en docenas de instituciones de investigación, hospitales y centros comunitarios de todo el país. Los ensayos de fase III duran varios años, lo que permite recopilar datos suficientes para determinar si el nuevo tratamiento que se está estudiando es, de hecho, mejor que el tratamiento estándar ya aprobado y recomendado por la FDA.
A menudo, estos ensayos cuentan con varios grupos. Algunos pacientes de estos ensayos serán seleccionados al azar para recibir el tratamiento estándar actual. Otros recibirán el tratamiento estándar más el nuevo medicamento que se está probando. Un tercer grupo puede evaluar el tratamiento estándar más un placebo. Esto ayuda a los investigadores a determinar si el fármaco en estudio beneficia a los pacientes, al tiempo que les garantiza, como mínimo, el mismo tratamiento que recibirían si no hubieran participado en el ensayo.
Independientemente del tipo de ensayo de fase III, el paciente sabrá exactamente cuáles son los posibles grupos del ensayo antes de decidir participar. Sabrá si tiene garantizado recibir el mejor tratamiento disponible en la actualidad o si, por el contrario, podría estar participando en un ensayo en el que solo recibiría un nuevo tratamiento que podría resultar más eficaz —o no— que el tratamiento estándar (2).
Es al término de los ensayos de fase III cuando los tratamientos que se considera que pueden aportar un beneficio a los pacientes se someten a la aprobación de la FDA.
Fase 4: Una vez que la FDA ha aprobado un tratamiento, a menudo aún queda mucho por aprender sobre él. Los ensayos de fase 4 se llevan a cabo con tratamientos que ya han recibido la aprobación de la FDA y se utilizan como tratamiento estándar. Estos ensayos pueden tener diversos objetivos. Pueden consistir en el seguimiento de los pacientes durante muchos años para ayudar a determinar la seguridad a largo plazo. También pueden recopilar información sobre poblaciones específicas de pacientes, como un grupo de edad concreto o personas con determinadas afecciones médicas subyacentes. Otros ensayos de fase IV están diseñados para estudiar el beneficio óptimo del tratamiento con el menor perfil de efectos secundarios. Otro objetivo habitual es identificar si existen indicaciones adicionales en las que los pacientes puedan obtener un beneficio, además de las indicaciones que se estudiaron antes de la aprobación inicial de la FDA (3).
¿Quién debería plantearse participar en un ensayo clínico?
Hoy en día, la participación en ensayos clínicos es mayor que nunca. Sin embargo, la participación en ensayos de fase 1 a 3 sigue representando solo alrededor del 7 % del total de pacientes que reciben tratamiento contra el cáncer. Entonces, ¿cómo determinamos quién debería plantearse participar en un ensayo clínico?
La respuesta no es válida para todos los casos, pero…
… los pacientes a los que se les acaba de diagnosticar la enfermedad y que disponen de múltiples opciones pueden plantearse participar en un ensayo clínico. Los ensayos clínicos pueden ofrecer la posibilidad de acceder a tratamientos de vanguardia que podrían resultar más eficaces que la terapia estándar. Esto es especialmente cierto en el caso de los ensayos de fase III.
… los pacientes con cáncer que hayan agotado las opciones terapéuticas habituales podrían beneficiarse de una opción terapéutica que se está investigando en ensayos clínicos.
… los pacientes en los que los tratamientos habituales no han resultado eficaces pueden plantearse participar en un ensayo clínico, especialmente en ensayos de fase 1, 2 o 3.
… los pacientes que deseen contribuir al avance de la atención oncológica pueden lograrlo participando en ensayos clínicos.
¿Qué ventajas tiene para el paciente participar en un ensayo clínico?
Acceso a tratamientos potencialmente eficaces: Los ensayos clínicos suelen ofrecer acceso a nuevos medicamentos o enfoques terapéuticos que aún no están ampliamente disponibles. Al participar, los pacientes pueden tener acceso a tratamientos prometedores a los que, de otro modo, no podrían acceder. Estos tratamientos podrían mejorar sus resultados.
Seguimiento y atención exhaustivos: Los participantes en los ensayos clínicos reciben un seguimiento y una atención exhaustivos por parte de un equipo de profesionales sanitarios especializados en el tratamiento específico que se está estudiando. Este nivel de atención puede resultar beneficioso para los pacientes, ya que les permite acceder a un equipo de profesionales de la investigación al que no tienen acceso otros pacientes. Este apoyo adicional garantiza que cualquier efecto secundario, complicación u otra necesidad del paciente se aborde con mayor rapidez.
Contribución al conocimiento médico: Al participar en un ensayo clínico, los pacientes contribuyen al avance del conocimiento médico. Su participación ayuda a los investigadores a comprender mejor el cáncer y a desarrollar nuevos tratamientos que puedan beneficiar a futuros pacientes.
Satisfacción personal: Muchos pacientes consideran que participar en un ensayo clínico les resulta gratificante a nivel personal, ya que les permite desempeñar un papel activo en su propio tratamiento y contribuir al bien común al ayudar a avanzar en la ciencia médica.
¿Qué otros aspectos hay que tener en cuenta a la hora de evaluar la participación en un ensayo clínico?
Es importante tener en cuenta que, si bien participar en un ensayo clínico puede reportar beneficios potenciales, también conlleva riesgos e incertidumbres. Entre estos riesgos se encuentra la posibilidad de sufrir efectos secundarios desconocidos derivados del tratamiento experimental o de que dicho tratamiento resulte menos eficaz que las terapias habituales. Por lo tanto, es fundamental que los pacientes sopesen cuidadosamente los posibles beneficios y riesgos y analicen sus opciones con su equipo sanitario antes de decidir si participar o no en un ensayo clínico.
En conclusión, estudios clínicos los pacientes con cáncer la oportunidad de acceder a tratamientos innovadores, contribuir al conocimiento médico, recibir un seguimiento y una atención esmerados, y sentir la satisfacción personal que supone participar en investigaciones de vanguardia. Aunque la participación conlleva riesgos, se trata de una decisión que debe sopesarse cuidadosamente tras consultar con los profesionales sanitarios.
Northwest Cancer Centers el mayor programa de investigación clínica oncológica comunitaria del noroeste de Indiana. Nuestros médicos participan en estudios de investigación a nivel nacional para evaluar nuevos tratamientos contra el cáncer y colaboran con los pacientes para determinar cuándo un ensayo clínico puede ser una opción terapéutica adecuada.
¿Cómo puedo obtener más información sobre los ensayos clínicos disponibles actualmente en Northwest Cancer Centers?:
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Fuentes
1. Journal of Clinical Oncology - Joseph M. Unger, Lawrence N. Shulman, Mark E. Fleury, 2 de abril de 2024. Estimaciones nacionales sobre la participación de pacientes con cáncer en estudios de investigación clínica basadas en datos de acreditación de la Comisión sobre el Cáncer | Journal of Clinical Oncology
2. Clinical Trial Hub – Administración, marzo de 2026 . ¿Qué son las fases de los ensayos clínicos? Explicación de las fases 1 a 4 | ClinicalTrialHub
3. Plaintrial.com – Publicación editorial, 25 de junio de 2026. Cómo entender las fases de los ensayos clínicos: de la fase 1 a la fase 4